Dubaï, Émirats arabes unis (CNN) – La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé mardi le nouveau médicament Hemgenix pour le traitement de l’hémophilie. Le fabricant, CSL Behring, a fixé le prix à 3,5 millions de dollars par traitement, ce qui en fait le médicament le plus cher au monde.

Hemgenix est une thérapie génique destinée aux adultes atteints d’hémophilie B, une maladie héréditaire qui provoque des saignements car les personnes atteintes ne produisent pas de protéine nécessaire à la coagulation du sang. Environ 1 personne sur 40 000 contracte la maladie, la majorité d’entre eux étant des hommes.

Le traitement conventionnel nécessite des injections intraveineuses de routine pour maintenir des niveaux adéquats du facteur de coagulation manquant ou déficient, mais la nouvelle thérapie génique est censée être une perfusion intraveineuse unique.

“La thérapie génique pour l’hémophilie fait l’objet d’essais depuis plus de deux décennies”, a déclaré le Dr Peter Marks, directeur du Center for Biological Evaluation and Research de la FDA, dans un communiqué. “Malgré les progrès du traitement de l’hémophilie, la prévention et le traitement des épisodes hémorragiques peuvent avoir un impact négatif sur la qualité de vie des personnes.” “L’approbation d’aujourd’hui offre une nouvelle option de traitement pour les patients atteints d’hémophilie B et représente une avancée importante dans le développement de thérapies innovantes pour les personnes souffrant d’un lourd fardeau de maladie associé à cette forme d’hémophilie”, a-t-il déclaré.

L’Institute for Clinical and Economic Review (ICER), l’organisme de recherche indépendant à but non lucratif qui analyse la valeur des médicaments délivrés sur ordonnance et d’autres médicaments, a confirmé à CNN qu’Hemgenix est actuellement le médicament le plus cher au monde.

Dans une récente analyse coût-efficacité des médicaments, qui met en balance les avantages pour la santé et les coûts de compensation, l’ICER a suggéré que le coût équitable d’un médicament se situait entre 2,93 millions de dollars et 2,96 millions de dollars.

Selon une analyse de GoodRx, le médicament auparavant le plus cher aux États-Unis était le Zolgensma, qui a reçu l’approbation de la FDA en 2019 pour le traitement de l’amyotrophie spinale, à 2,1 millions de dollars par cure.

L’agence a fondé son approbation d’Hemgenix sur la sécurité et l’efficacité, qui ont été évaluées dans deux études portant sur 60 hommes adultes. Les effets secondaires les plus courants comprenaient une élévation des enzymes hépatiques, des maux de tête, des symptômes pseudo-grippaux et de légères réactions liées à la perfusion.



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